علاج جيني للوقاية من أمراض شائعة

يطور علماء في كلية الطب بجامعة نورث كارولاينا طريقة علاج جيني لتصحيح خلل وراثي نادر، ويأمل قائد الفريق أن تمهد التجارب لعلاج أمراض أكثر شيوعا.

ويجري الفريق بقيادة مارك زيلكا، وهو أخصائي في علم الأعصاب، أبحاثا على الطريقة التي تعتمد على حقن دماغ الجنين بفيروس يصل إلى الخلايا العصبية لتصحيح عمل الموروثات غير الفعالة بهدف علاج "متلازمة أنجلمان".

وهذه المتلازمة تصيب مولودا من بين كل 15 ألف مولود، ويمكن اكتشافها بعد 10 أسابيع من الحمل بواسطة اختبار حمض نووي، وتسبب مشكلات عقلية وجسدية للطفل عندما يولد، أهمها عدم القدرة على الحركة أو النطق وصعوبات النوم.

وبواسطة أداة تعديل جيني تسمى Crispr-Cas9 أمكن للباحثين تنشيط جين يسمى UBE3A الذي يتسبب غيابه أو تشوهه في الإصابة بهذه المتلازمة.

وقال زيلكا إن اختبارات أجريت على فئران أظهرت نشاط الجين في أماكن بالمخ مهمة للإدراك والتعلم والذاكرة والحركة.

وأظهرت هذه الطريقة فعاليتها أيضا في خلايا دماغ بشرية تطورت في المعمل، وهو ما رأى الباحث أنه يعني إمكانية استخدامها في البشر.

وقال إن هذه الطريقة يمكن أن توفر علاجا فعالا حتى لو لم دواء شافيا تماما.وإذا نجحت هذه الطريقة، ستكون المرة الأولى التي يتم فيها حقن علاج جيني في أدمغة أجنة، حسب تقارير.

ويعتقد الباحث أن نجاحه قد يمهد الطريق لعلاج اضطرابات أخرى أكثر شيوعا مثل بعض أشكال التوحد.

المصدر: راديو سوا